這一期的Kidney international討論了多囊腎使用Tolvaptan的優劣，這篇文章一開始就舉兩位病人來到診間，一位是26歲多囊腎的女性(autosomal dominant polycystic kidney disease; ADPKD)，腎絲球過濾率80 ml/min，腎臟體積2652毫升(total kidney volume, TKV, Mayo class1E)，她知道Tolvaptan有多尿的副作用，但是她想聽聽這顆藥會為她帶來哪些好處?
另一位是是29歲多囊腎的女性(autosomal dominant polycystic kidney disease; ADPKD)，腎絲球過濾率113ml/min，腎臟體積1216毫升(total kidney volume, TKV, Mayo class1E)，PKD1突變，她說她很開心停掉了Tolvaptan，因為夜尿讓她很困擾，精神也不好，停藥之後這些問題都改善了。
Tolvaptan對多囊腎有效嗎?
我們來看下面的研究
- Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease and Its Outcomes [TEMPO] 3:4 trial。1445位體染色體顯性多囊腎的病患，屬於疾病早期的病患，納入的個案介於18–50歲，腎絲球過濾率大於60 ml/min，腎臟體積大於750毫升，給了Tolvaptan後，腎臟體積減少49%，腎絲球過濾率的下降減少26%。
- Replicating Evidence of Preserved Renal Function: An Investigation of Tolvaptan Safety and Efficacy in ADPKD (REPRISE) trial是看較晚期腎臟病的個案(腎絲球過濾率25–65 ml/min)，總共1370位病患，結果看到減少35%腎絲球過濾率的下降。
Tolvaptan適合哪些人?
- 因為過去研究設計的關係，目前適用於多囊腎進展快速而且小於55歲的病患。什麼是進展快速呢? Mayo classification可以協助判斷腎臟容積。
- 慢性腎臟病第五期應該要停用，因為可能多尿影響血液循環，導致腎絲球過濾率下降。
Tolvaptan的安全性問題
- 排尿增加
- 肝毒性
因為Tolvaptan會使排尿增加，因此應該避免使用於缺水、高血鈉，或對於「渴」的感受有異常的病人；至於造成肝毒性機轉目前不清楚，建議剛開始18個月要每個月追蹤肝功能，之後每三個月追蹤一次，目前有另一種新藥: lixivaptan，相較於Tolvaptan似乎比較不會破壞肝臟功能(NCT04064346)。
所以對於病人服用此藥來說，造成的困擾是多尿、嘴巴乾、容易口渴，以及有肝毒性的風險。
結論
Tolvaptan目前研究可以減緩腎臟功能的惡化，減少腎臟體積，但是可能會有多尿、口渴、肝毒性風險，所以還是要諮詢腎臟科醫師給予處方喔!